Terapi pengeditan gen baru dapat memperbaiki kulit manusia

Para ilmuwan dari Universitas British Columbia di Kanada dan Institut Penelitian Kesehatan Berlin di Jerman telah berkolaborasi untuk mengembangkan terapi pengeditan gen baru yang dapat langsung digunakan untuk memperbaiki kulit manusia - menggunakan teknologi CRISPR yang dikombinasikan dengan "kendaraan pengangkut" nanopartikel untuk mengoreksi mutasi gen patogen secara akurat. Pencapaian ini diharapkan dapat membuka jalur pengobatan baru untuk berbagai penyakit kulit genetik, mulai dari penyakit langka hingga kondisi umum seperti eksim. Penelitian terkait telah dipublikasikan dalam edisi terbaru jurnal Cell Stem Cell.

Terapi ini ditujukan untuk ichthyosis bawaan autosomal resesif (ARCI). Ini adalah penyakit kulit keturunan langka yang muncul saat lahir, dengan angka kejadian sekitar satu dari 100.000. Kulit pasien sangat kering dan bersisik, disertai peradangan kronis dan risiko infeksi yang tinggi. Saat ini, belum ada obat yang dapat menyembuhkan dan pasien bergantung pada pengobatan simtomatik seumur hidup.

Penelitian telah menunjukkan bahwa metode baru ini berhasil memperbaiki cacat genetik paling umum yang menyebabkan ARCI pada model yang dibuat dari kulit manusia asli, dan memulihkan hingga 30% fungsi kulit normal. Penelitian sebelumnya menunjukkan bahwa tingkat ini cukup untuk mencapai perbaikan klinis yang signifikan. Yang lebih penting lagi, hal ini secara langsung mengatasi akar penyebab penyakit, dan satu pengobatan dapat memberikan efek terapeutik jangka panjang.

CRISPR dan teknologi penyuntingan gen lainnya membawa harapan baru bagi banyak penyakit yang dulunya dianggap 'tidak dapat dipecahkan'. Meskipun mengalami perkembangan pesat, penerapannya pada kulit telah lama menghadapi tantangan: sebagai pelindung pertama tubuh, kulit secara alami menghalangi zat asing, sehingga menyulitkan obat biologis yang lebih besar untuk menembusnya.

Untuk mencapai tujuan ini, tim secara inovatif menggunakan nanopartikel lipid sebagai “kendaraan transportasi” untuk membawa alat pengeditan gen ke dalam sel. Mereka pertama kali menggunakan laser yang disetujui secara klinis untuk membuat pori-pori berukuran mikrometer tanpa rasa sakit di permukaan kulit, membantu nanopartikel dengan lancar melintasi penghalang dan mencapai sel induk kulit dalam. Setelah terpasang, editor gen secara akurat mengoreksi DNA yang salah dan membangkitkan kemampuan kulit untuk memperbaiki diri.

Tim menyatakan bahwa teknologi platform ini memiliki penerapan yang luas dan dapat dengan cepat beradaptasi dengan penyakit kulit genetik lainnya.